메디칼타임즈=문성호 기자오토파지사이언스는 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 후보물질 AS101의 1상 임상시험에서 단회투여를 마치고 반복투여를 개시했다고 11일 밝혔다.오토파지사이언스는 자가포식 기반 혁신신약 연구개발 기업으로,  2021년 9월부터 건강한 성인을 대상으로 약물의 안전성 및 내약성, 약동학적 특성을 평가하기 위한 AS101 1상 임상시험을 서울성모병원에서 시작했다.AS101은 간의 지방증, 염증, 섬유증을 동시에 개선하는 복합적인 효과를 가진 혁신적인 비알코올성 지방간염 치료제이다.또한 간에 특이적으로 작용해 안전성 또한 매우 높은 약물이며, 최근 한국과 미국에서 특허 등록을 완료했다.오토파지사이언스튼는 AS101의 반복투여 2단계 용량의 투약을 완료한 후 그 결과 분석을 기반으로 연말에는 2상 임상시험 계획을 구체화할 예정이다.오토파지사이언스 김정주 대표는 "코로나 영향에도 불구하고 AS101 임상시험을 원활하게 진행하고 있으며, 현재까지 단회투여 용량에서 중대한 이상반응은 물론 약물관련 이상반응이 거의 없어 매우 안전한 치료제임을 확인했다"고 설명했다.한편, 비알코올성 지방간염 치료제 시장은 2020년 대체의약품을 기준으로 약 2400억원 규모이며 2026년에는 30조원이 넘을 것으로 전망되나 현재까지 전세계적으로 허가받은 치료제는 없는 상황이다.  

메디칼타임즈=최선 기자 오토파지 현상을 활용한 난치성 질환 치료제 개발회사인 오토파지사이언스가 오는 8월 27~29일 온라인으로 진행되는 유럽간학회 (EASL 2020)에 비알콜성지방간염 (NASH) 치료제인 A4368의 전임상 결과를 포스터로 발표한다고 밝혔다. 오토파지는 2016년 일본 오수미 요시노리 교수가 오토파지 기전을 발견한 공로로 노벨생리학상을 받아 전 세계 주목을 받게 됐으며, 세포 내 불필요한 물질을 분해시키는 과정으로 세포의 항상성을 유지하는데 중요한 역할을 한다고 알려져 있다. 오토파지의 변화는 암, 대사질환, 신경퇴행성질환, 감염 등 다양한 질환과 밀접한 관련이 있으며, NASH 환자들의 경우에도 간에서의 오토파지 기능이 손상된 것으로 잘 알려져 있다. A4368의 전임상 결과 포스터 중 일부. 이번 유럽간학회 발표에서는 A4368이 오토파지 기능 활성화제로서 비알콜성지방간염의 세가지 다른 동물효력시험에서 무처치군에 비해서 약물 처치군에서 NAFLD Activity Score (NAS : 비알콜성지방간질환 활성점수)와 섬유증을 현저히 개선시키는 것으로 확인됐다. A4368을 고지방식이 급여된 쥐에게 시험법에 따라서 2주에서 8주동안 10, 25, 50 mg/kg을 경구 투여한 결과, 약물 대조군인 OCA (Obeticholic acid) 그룹과 비교해도 우월한 치료효과를 얻게 돼서 향후 임상개발에 대한 성공가능성이 기대되고 있다. 또한 A4368은 그동안 독일과 일본에서 진행해온 GLP 독성시험에서 안전성 측면에서 매우 탁월함이 확인된 바 있다. 김정주 박사 (대표이사)는 이는 "A4368이 다른 NASH 치료제들과는 다르게 간에 선택적으로 작용하며 약효에 안전한 타겟에 작용하기 때문으로 해석하고 있다"고 말했다. 현재까지 NASH치료제로 허가된 약물은 없으며 국내외 많은 제약 바이오 회사들이 치료제 개발에 경쟁하고 있는 상황이다. 오토파지사이언스는 오토파지 현상에 기반한 연구를 진행하며 난치성 질환치료제 개발을 위해 2016년 12월에 설립됐다. 현재 A4368의 IND 신청을 눈앞에 두고 있으며 Dry AMD, IBD/Leaky gut, Parkinson's 등의 치료제 개발로 영역을 확장할 계획이다.